Od myszy laboratoryjnej do pacjenta

Poza przeszczepem całej trzustki praktykowane jest także przeszczepianie jej fragmentów – pierwsze doniesienia o przeszczepianiu wysp trzustkowych u szczurów pochodzą z roku 1972. Jednakże doniesienia o pomyślnie przeprowadzonych zabiegach przeszczepu wysp trzustkowych pojawiły się dopiero po 2000 r. – dużym problemem było uzyskanie odpowiednio oczyszczonych wysp trzustkowych oraz dobór odpowiedniego leczenia immunosupresyjnego. Obecnie jedną z poważniejszych barier jest niedobór odpowiednich wysp trzustkowych. Skłoniło to badaczy do poszukiwania innych rozwiązań, między innymi uwagę skierowano ku komórkom macierzystym.

INSTYTUCJE NADZORU
Procedura wprowadzania wszelkich nowych metod leczenia jest bardzo ściśle kontrolowana, a nad jej przestrzeganiem czuwają słynne instytucje – w Stanach Zjednoczonych jest to FDA, czyli Food and Drug Agency, na naszym kontynencie Europejska Agencja ds. Leków (EMEA), a w Polsce Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Biobójczych.
Każdy lek, zanim trafi na apteczne półki, jest starannie badany, co może trwać wiele lat. Badania składają się z fazy przedklinicznej oraz kilku faz klinicznych. Faza przedkliniczna obejmuje doświadczenia w laboratoriach oraz test na zwierzętach – zwykle małych, takich jak łatwe w hodowli myszy czy szczury. Testowanie na zwierzętach nie jest wymysłem współczesnym, takie próby wykonywano już w starożytności.

Badanie kliniczne fazy 0 jest przeprowadzane na małej grupie osób (10–15 zdrowych ochotników) i służy do sprawdzenia, czy lek działa tak samo na ludzi jak na zwierzęta laboratoryjne. Testuje się także jego bezpieczeństwo, ewentualną toksyczność oraz farmakokinetykę i farmakodynamikę (wchłanianie z przewodu pokarmowego, dystrybucja, wiązanie z białkami osocza, drogi wydalania z organizmu, stężenie w osoczu).

Faza I obejmuje badania na nieco większej grupie zdrowych osób (20–80) i sprawdza się te same parametry, co w fazie 0. W wypadku niektórych grup leków, jak np. leków przeciwnowotworowych, mogą w tej fazie uczestniczyć pacjenci w zaawansowanym stadium choroby.
Faza II ma na celu zbadanie skuteczności leczenia, uczestniczy w niej około 300 osób z danym schorzeniem. Gdy wypadnie ona pomyślnie, lek przechodzi do III fazy, która jest prawdziwą próbą ogniową dla testowanej substancji. W tej fazie bierze udział do 3000 osób, które są podzielone w sposób losowy (grupy są randomizowane – od angielskiego określenia „at random”, czyli losowo, lub mówiąc prościej – na chybił trafił). Jedna z grup otrzymuje testowany lek, a druga placebo. Zwykle pacjenci nie wiedzą, co jest wewnątrz testowanych tabletek. Nie wie także lekarz. Mówimy wtedy o próbie podwójnie ślepej.
Gdy wszystkie testy wypadną pomyślnie, lek jest kierowany do instytucji rejestrujących. Po wprowadzeniu leku na rynek trwa dalsza jego obserwacja w zakresie skuteczności i bezpieczeństwa – chodzi zwłaszcza o wychwycenie rzadko występujących działań niepożądanych lub potrzeby dłuższego czasu stosowania, interakcji z innymi lekami czy działania leku w specjalnych grupach pacjentów, jak osoby starsze, kobiety w ciąży, dzieci czy osoby z innymi współistniejącymi schorzeniami.